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Integrated Master Degrees (1st + 2nd Cycle)
Código: TG

Terapia Génica

Curso: Engenharia Biológica

Ano curricular: 4      Duração: 2º semestre

Créditos: 6.0 ECTS             Tipo:Opcional

Idioma: Português/Inglês

Pré-requisitos:
Nenhum

Docente(s):

Duarte Miguel Prazeres

1. Tipologia de Ensino/Horas de Contacto:

Teórico-práticas: 56.0 Total: 56.0

2. Objectivos:

O objectivo principal da disciplina de Terapia Génica é o: Estudo dos conceitos fundamentais e das aplicações da Terapia Génica. Os objectivos seguintes deverão ser alcançados progressivamente no decurso da disciplina:

1. Aprendizagem de conceitos fundamentais de Terapia Génica.

2. Identificação das estratégias principais utilizadas pela Terapia Génica.

3. Capacidade de ilustrar cada uma das estratégias principais de Terapia Génica com exemplos específicos.

3. Programa:

INTRODUÇÃO. Alvos e ensaios clínicos. Vectores e administração. Terapia génica (TG) com genes autólogos e heterólogos. 1. MÉTODOS DE TRANSFERÊNCIA DE GENES. Vectores retrovirais, adenovirais e adeno associados. Plasmídeos. Mediação por receptores. Lipossomas. 2. TG DE DEFEITOS GÉNICOS. Aumento de expressão ou substituição dum gene defeituoso: Fibrose quística. Hipercolesterolémia. Deficiências de enzimas catabólicos. Imunodeficiências combinadas.3. TG DE BLOQUEIO. Bloqueio da transcrição ou tradução: Antisense, hélices triplas, ribozimas, RNAi. 4. TG POR SUICÍDO CELULAR. Morte de células tumorais: Cinases timidínicas. Imunogenicidade tumoral. 5. VACINAS DE DNA. Imunização contra patogéneos. Construção de vacinas de DNA. Vantagens e desvantagens. 6. MARCAÇÃO GÉNICA. Auxiliar o diagnóstico e a decisão: Marcação génica em transplantes de medula e de linfócitos T. Transferência génica para células hematopoéticas. 7. PRODUÇÃO DE VECTORES DE TG. Síntese de ácidos nucleicos: in vivo, enzimática (PCR) e química (síntese em fase sólida). Técnicas de purificação de ác. nucleicos e de vírus. Selecção de processos de purificação. Case study: purificação de plasmídeos para terapia génica.

4. Bibliografia

Bibliografia principal:

Gene Therapy: Principles and Applications, Blankenstein, T., , 1999, Birkhäuser Verlag; Gene Therapy Technologies, Applications and Regulations, Meager, A., 1999, John Wiley & Sons Ltd; Gene Medicines: The End of the Beginning , Rolland, A., 2005, Advanced Drug Delivery Reviews, 57, 669-673.; Gene Therapy Clinical Trials Worldwide 1989-2004 - An Overview. , 2. Edelstein, M.L., Abedi, M.R., Wixon, J., Edelstein, R.M., 2004, Journal of Gene Medicine, 6, 597-602.

Bibliografia complementar:

Therapeutic Genes for Cancer Gene Therapy, Walther, W., Stein, U., 1999, Molecular Biotechnology, 21-28; Nonviral Gene Therapy: Promises and Challenges, Li, S., Huang, L., 2000, Gene Therapy, 7, 31-34.

5. Avaliação:

A nota final resulta da média entre um exame e um seminário com apresentação oral (20 min + 10 min discussão) e escrita (máximo 20 páginas) obrigatoriamente com nota superior a 10 valores em ambas as componentes.

6. Estimativa total de trabalho:

168.0 horas


 
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